गंभीर संयुक्त इम्यूनोडेफिशियेंसी (एससीआईडी) वाले शिशुओं के लिए जीन थेरेपी


नई जीन थेरेपी शोधकर्ताओं को नए निदान किए गए शिशुओं को उनकी कोशिकाओं के साथ इलाज करने की अनुमति देती है – आर्टेमिस जीन की एक स्वस्थ प्रतिलिपि को बच्चे के कटे हुए मज्जा स्टेम कोशिकाओं में जोड़ना, फिर सही स्टेम कोशिकाओं को वापस उनके शरीर में डालना – कई कमियों से बचने की उम्मीद में – और मृत्यु सहित मानक उपचार की दीर्घकालिक जटिलताओं।

परीक्षण में शामिल बच्चे – सभी 5 वर्ष से कम उम्र के – अपने परिवार के साथ घर पर रह रहे हैं, डेकेयर और प्रीस्कूल में भाग ले रहे हैं, बाहर खेल रहे हैं, और सामान्य जीवन जी रहे हैं। पहले से ही, उनकी बीमारी का कोर्स सामान्य उपचार से बहुत बेहतर है। लेकिन शोधकर्ता अन्य उपचारों की तलाश कर रहे थे।

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एससीआईडी ​​​​के अन्य आनुवंशिक रूपों वाले रोगियों में जीन सुधार का उपयोग पहले किया गया है, लेकिन आर्टेमिस-एससीआईडी ​​​​में इसका उपयोग महत्वपूर्ण है क्योंकि ये रोगी आमतौर पर मानक अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण के लिए अधिक खराब प्रतिक्रिया देते हैं।

जटिलताओं में मैरो ग्राफ्ट को खारिज करना, ग्राफ्ट बनाम मेजबान रोग शामिल हो सकते हैं – जिसमें दाता टी कोशिकाएं प्राप्तकर्ता के ऊतकों पर हमला करती हैं – पुराने संक्रमण जो अंग क्षति, अवरुद्ध विकास और समय से पहले मौत का कारण बनते हैं।

आर्टेमिस-एससीआईडी ​​​​वाले बच्चों में मजबूत प्रतिरक्षा के संकेत

चरण I/II परीक्षण के पहले परिणाम में जीन-संशोधित कोशिकाओं का सुरक्षित आधान शामिल था जो जलसेक के 42 दिनों बाद श्वेत रक्त कोशिकाओं में अंतर करेगा।

शोधकर्ताओं ने सिद्धांत दिया कि जब उनकी कोशिकाओं का उपयोग किया जा रहा था तो रोगियों को आधान के लिए अपना मज्जा तैयार करने के लिए कम कीमोथेरेपी की आवश्यकता होगी; इस प्रकार बसुल्फान की पूरी खुराक का केवल 25% प्रशासित किया गया था। दूसरा परिणाम 12 महीनों में टी-सेल पुनर्गठन था, जो प्रतिरक्षा प्रणाली की ताकत का माप था।

सभी 10 रोगियों को उनके जीन-संशोधित स्टेम सेल के साथ सुरक्षित रूप से ट्रांसफ़्यूज़ किया गया, जिसने 42 दिनों के भीतर सही परिधीय रक्त कोशिकाओं को जन्म दिया। सभी 10 अपनी टी कोशिकाओं और बी कोशिकाओं को 12 सप्ताह तक बढ़ा रहे थे, और नौ में से चार (एक मरीज को छोड़कर जिसने दूसरा उपचार प्राप्त किया था) ने 12 महीनों तक पूर्ण टी-सेल प्रतिरक्षा पुनर्गठन हासिल किया।

नौ में से चार ने भी 24 महीनों तक पूर्ण बी सेल प्रतिरक्षा हासिल कर ली, जिससे उन्हें इम्युनोग्लोबुलिन प्रतिस्थापन को बंद करने और मानक बचपन के टीकाकरण प्राप्त करने की अनुमति मिली। एक अतिरिक्त तीन रोगियों, जिनका 24 महीने से कम समय तक पालन किया गया था, ने दाता-प्रत्यारोपित रोगियों के पिछले परिणामों की तुलना में बी सेल के विकास का वादा किया था।

सभी परिणाम आर्टेमिस-एससीआईडी ​​​​रोगियों के साथ पहले देखे गए परिणामों की तुलना में बेहतर हैं, जिन्होंने दाता अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण प्राप्त किया था।

शोधकर्ता अभी इस बहुत ही दुर्लभ बीमारी में जीन थेरेपी का नेतृत्व कर रहे हैं, लेकिन हम ऐसी तकनीकों का उपयोग कर रहे हैं जिन्हें अन्य स्थितियों में निर्यात किया जा सकता है और दुनिया भर में कई अन्य स्थितियों में मदद कर सकता है। हर नवाचार एक समय में एक रोगी होता है।

स्रोत: यूरेकालर्ट



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